¿Un espejo en el que la industria farmacéutica local podría verse reflejada? 

No son las grandes farmacéuticas más famosas. Son apenas conocidas, pero ya son las principales compañías de especialidades medicinales emergentes de Estados Unidos, que revelan sus ingresos y en función de sus productos es posible ver cuáles son las tendencias en ventas y su relación con los desarrollos tecnológicos y la investigación.

Crecientes ingresos y desarrollos de vanguardia podrían marcar el rumbo y responder a la pregunta de hacia dónde se dirige la industria farmacéutica.

En este artículo de Pharmaceutical Tecnology, la investigadora sanitaria Irena Maragkou sostiene "echamos un vistazo a las principales empresas emergentes de EE. UU. clasificadas en función de sus ingresos divulgados públicamente. Todas las empresas de esta lista tienen su sede en EE. UU. y una capitalización de mercado inferior o igual a 10.000 millones de dólares”. Para prestar mucha atención.

Si bien tienen una huella relativamente menor que la de las grandes empresas farmacéuticas, en conjunto, las diez principales empresas farmacéuticas emergentes de EE. UU. emplearon a un total de 17.170 personas según datos de 2023. Además, los ingresos anuales de estas diez principales empresas emergentes superaron los 12.500 millones de dólares en el mismo año.

Desde Organon  & Co hasta Denali Therapeutics, Pharmaceutical Technology enumera las diez principales empresas emergentes de EE. UU. en 2023, según sus ingresos.

1. Organon & Co: 6.260 millones de dólares
2. Exelixis : 1.830 millones de dólares
3. Terapéutica PTC: 937,8 millones de dólares
4. Productos farmacéuticos Acadia : 726,4 millones de dólares
5. Productos farmacéuticos Supernus : 607,5 dólares
6. Farmacéutica Ultragenyx : 434,3 millones de dólares
7. Amicus Therapeutics : 399,4 millones de dólares
8. Productos farmacéuticos Apellis : 396,6 millones de dólares
9. Terapéutica de rayos : 377,7 millones de dólares
10. Terapéutica Denali: 330,5 millones de dólares

1. Organon & Co: 6.260 millones de dólares

Organon & Co (Organon) es la empresa farmacéutica emergente líder en EE. UU. en 2023, alcanzando 6.260 millones de dólares en ingresos anuales. Los ingresos del año fiscal 2023, de 6.260 millones de dólares, fueron un 1% más altos que el año anterior y un 3% en monedas constantes.

Organon es una empresa farmacéutica que desarrolla biosimilares y medicamentos enfocados en la salud de la mujer. La compañía ofrece más de 60 medicamentos y productos dentro del campo de la salud de la mujer, junto con una cartera de biosimilares en expansión en diversas áreas terapéuticas como respiratoria, cardiovascular y dermatología.

Los ingresos de la división de salud de la mujer aumentaron un 7% en 2023 y un 8% en el cuarto trimestre de 2023 en comparación con el cuarto trimestre de 2022, excluyendo los impactos de las divisas. Este crecimiento observado se debió principalmente al sólido desempeño de los productos de fertilidad de la compañía, especialmente Follistim AQ (inyección de folitropina beta), que experimentó un aumento del 63 %, excluyendo los impactos cambiarios durante el último trimestre de 2023.

2. Exelixis: 1.830 millones de dólares

La segunda empresa farmacéutica emergente de nuestra lista es Exelixis, con unos ingresos totales que alcanzarán los 1.830 millones de dólares en 2023, en comparación con los 1.610 millones de dólares del año anterior.

El aumento de los ingresos netos por productos se atribuyó principalmente al crecimiento en el volumen de ventas y a un aumento en el precio de venta neto promedio de los productos. Además, los ingresos por colaboración de la empresa por licencias y servicios aumentaron de 46,5 millones de dólares en 2022 a 50,3 millones de dólares en 2023. El aumento se debió principalmente al aumento de las ganancias por regalías sobre las ventas del fármaco oncológico Cabometyx (cabozantinib), fuera de EE. UU., facilitadas por Exelixis. socios de colaboración, Ipsen Pharma y Takeda Pharmaceutical.

3. Terapéutica PTC: 937,8 millones de dólares

La siguiente empresa estadounidense emergente en nuestra lista es PTC Therapeutics, que registró un crecimiento de ingresos del 34% en 2023. Según el director ejecutivo de PTC Therapeutics, Matthew Klein, la empresa "cerró 2023 con un sólido desempeño de ingresos en el cuarto trimestre", según un comunicado de prensa de la empresa. 

Los ingresos totales de PTC alcanzaron los 937,8 millones de dólares el año pasado y su franquicia de distrofia muscular Duchenne (DMD) jugó un papel importante en el crecimiento de los ingresos de la empresa. En concreto, los ingresos de la franquicia DMD ascendieron a 611 millones de dólares, impulsados ​​por las ventas de Translarna (ataluren) y Emflaza (deflazacort), que generaron ingresos de 355 millones de dólares y 255 millones de dólares respectivamente. El aumento de los ingresos generados fue el resultado del aumento del número de pacientes y la expansión a nuevas regiones de Translarna, junto con nuevas recetas en curso y un mejor acceso para Emflaza.

Por último, PTC Therapeutics experimentó algunos hitos clínicos el año pasado, como los resultados positivos del ensayo clínico de fase III APHENITY de la molécula pequeña sepiapterina en el tratamiento de la fenilcetonuria (PKU), que podría representar una oportunidad comercial global de mil millones de dólares, y el proyecto PIVOT-HD. Estudio de PTC-518 para pacientes con enfermedad de Huntington.

4. Acadia Pharmaceuticals: 726,4 millones de dólares

Acadia Pharmaceuticals experimentó un asombroso crecimiento de ingresos del 40% en 2023. Las ventas netas totales de productos de la compañía aumentaron a 726,4 millones de dólares en 2023, en comparación con los 517,2 millones de dólares reportados el año anterior.

Acadia atribuyó este aumento significativo al lanzamiento exitoso de su producto comercial, Daybue (trofinetida), el primer tratamiento aprobado para el síndrome de Rett. El síndrome de Rett es un trastorno poco común del desarrollo neurológico ligado al cromosoma X que provoca una variedad de síntomas cognitivos, motores y autónomos. Además, la franquicia existente de Nuplazid (pimavanserin) de la empresa experimentó un crecimiento del 6 %.

Con Nuplazid, que es un tratamiento aprobado por la FDA para las alucinaciones y delirios asociados con la psicosis de la enfermedad de Parkinson, las ventas aumentaron un 5 % a 143,9 millones de dólares en el cuarto trimestre de 2023. Además, Nuplazid registró ventas netas de productos de 549,2 millones de dólares en el año fiscal 2023, lo que marca un aumento del 6% desde 2022. Este aumento observado en las ventas netas de productos de Nuplazid se atribuyó a un aumento en las ventas unitarias combinado con un precio de venta neto promedio más alto en 2023 en comparación con 2022.

Por último, Daybue ganó 177,2 millones de dólares desde su lanzamiento en abril de 2023.

5. Supernus Pharmaceuticals: 607,5 millones de dólares

Supernus Pharmaceuticals registró una disminución del 8,9 % en sus ingresos con respecto a 2022. La compañía anunció unos ingresos totales de 607,5 millones de dólares en 2023, una caída con respecto a los 667,2 millones de dólares registrados el año anterior. Las ventas netas de productos también cayeron de 649,4 millones de dólares a 573,9 millones de dólares en el año fiscal 2023.

Esta disminución en las ventas netas de productos se atribuye principalmente a la disminución en las ventas de la terapia anticonvulsivante Trokendi XR (topiramato ER). Sin embargo, la disminución de las ventas de Trokendi XR se vio compensada en cierta medida por un aumento principalmente en las ventas netas de productos Qelbree (clorhidrato de viloxazina) y Gocovri (clorhidrato de amantadina). Gocovri es un agente terapéutico para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson y las discinesias.

En el cuarto trimestre de 2023, las ventas netas de Qelbree, que es un agente antidepresivo comercializado para el TDAH , aumentaron un 97% a 46,4 millones de dólares en comparación con el cuarto trimestre de 2022. Además, las ventas netas de Qelbree en el año fiscal 2023 aumentaron enormemente, un 129% a 140,2 millones de dólares en comparación con el año fiscal 2022. Según la compañía, los datos de prescripción de IQVIA muestran un aumento del 91% en las prescripciones de Qelbree en 2023 respecto al año anterior.

6. Farmacéutica Ultragenyx: 434,3 millones de dólares

Ultragenyx Pharmaceutical, una empresa biofarmacéutica dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para trastornos genéticos graves, raros y ultrararos, mostró un crecimiento de ingresos del 20 % en comparación con el año anterior. 

Estos resultados de 2023 fueron impulsados ​​por el aumento de la demanda tanto de Crysvita (burosumab) como de Dojolvi (triheptanoína), que alcanzaron 328 millones de dólares y 71 millones de dólares en ingresos respectivamente. Crysvita es un anticuerpo monoclonal comercializado para el tratamiento de la osteomalacia y Dojolvi es un triglicérido indicado para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga. Los ingresos de Crysvita en el año fiscal 2023 mostraron un crecimiento del 17% en comparación con el mismo período en 2022.

Uno de los hitos más esperados para 2024 por la empresa es la lectura del ensayo de fase I/II/III (NCT04884815) para UX-701 (rivunatpagene miziparvovec) en la enfermedad de Wilson. Emil Kakkis, director ejecutivo y presidente de Ultragenyx, señaló que la compañía logró múltiples hitos regulatorios y de reembolso para sus productos comerciales, con el objetivo de mantener una tasa de crecimiento de ingresos de alrededor del 20% en 2024.

7. Amicus Therapeutics: 399,4 millones de dólares

En febrero de este año, Amicus Therapeutics informó un aumento del 21 % en los ingresos totales, que ascendieron a 399,4 millones de dólares para 2023. Amicus es una empresa de biotecnología que desarrolla terapias avanzadas para una variedad de enfermedades raras devastadoras.

Las ventas netas de productos de Galafold (migalastat), la primera y única terapia oral para adultos con enfermedad de Fabry, alcanzaron los 387,8 millones de dólares en el año fiscal 2023, lo que refleja un crecimiento interanual del 18 %. En 2024, la compañía espera que los ingresos de Galafold crezcan impulsados ​​por la demanda sostenida tanto de los pacientes que cambian como de los que no han recibido tratamiento previo. También se prevé que este crecimiento se vea impulsado por la expansión a nuevas regiones geográficas, extensiones de etiquetas, diagnóstico continuo de nuevos pacientes con enfermedad de Fabry y estrategias comerciales efectivas en mercados clave como EE. UU., UE, Japón y Reino Unido.

En 2023, la empresa también lanzó con éxito su segunda terapia comercial, Pombiliti + Opfolda (cipaglucosidasa alfa + miglustat) en los tres mayores mercados de la enfermedad de Pompe. La enfermedad de Pompe es un trastorno genético poco común que causa debilidad muscular progresiva en el corazón. El medicamento obtuvo 2,8 millones de dólares en ventas netas de producto en el tercer trimestre de 2023 en Alemania y el Reino Unido y su comercialización también está en marcha en EE. UU. y la UE.

8. Apellis Pharmaceuticals: 396,6 millones de dólares

De cerca, siguiendo a Amicus Therapeutics, está Apellis Pharmaceuticals, que generó 396,6 millones de dólares en ingresos en 2023. Apellis posee una sólida cartera de productos en oftalmología, centrándose en la medicina del complemento, con dos terapias aprobadas dirigidas al complemento C3 en la cascada de proteínas.

Los ingresos de la empresa se vieron impulsados ​​por las ventas de Syfovre (inyección de pegcetacoplan) (275 millones de dólares) y Empaveli (pegcetacoplan) (91 millones de dólares) para el año fiscal 2023.

Syfovre, un tratamiento para la atrofia geográfica (AG) resultante de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), se lanzó con éxito en 2023 y tuvo una gran demanda. Empaveli, un fármaco para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna, se aprobó en octubre de 2023 y muestra tasas de cumplimiento altas y continuas por parte de los pacientes del 97 %.

9. Terapéutica de rayos: 377,7 millones de dólares

Los resultados financieros de Beam Therapeutics para 2023 superaron las expectativas de los analistas debido a un aumento significativo de 316,8 millones de dólares en ingresos con respecto al año anterior. Más específicamente, los ingresos totales de la empresa aumentaron de 60,9 millones de dólares en 2022 a 377,7 millones de dólares en 2023.

La empresa de biotecnología está desarrollando medicamentos genéticos de precisión mediante la edición de bases utilizando una plataforma patentada. El año 2024 representa un año crítico, ya que se espera que la compañía inicie sus primeros estudios clínicos in vivo, así como también informe los primeros datos en humanos de programas clínicos de edición de bases ex vivo. Este año, se estima que se completará el ensayo BEACON Fase I/II de BEAM-101 para la anemia de células falciformes (SCD) grave.

A finales de 2023, la empresa concluyó con un aumento sustancial de sus reservas de efectivo, que ascendían a 1.200 millones de dólares, y que se proyecta mantendría sus operaciones hasta 2027.

En particular, Beam Therapeutics anunció una ganancia neta de 142,8 millones de dólares para el cuarto trimestre de 2023, un cambio significativo con respecto a la pérdida neta de 38,3 millones de dólares que se observó en el período correspondiente de 2022, lo que refleja el desarrollo estratégico de la empresa y la mejora de la eficacia operativa.

10. Denali Therapeutics: 330,5 millones de dólares

La última empresa de nuestra lista es Denali Therapeutics, que informó una pérdida neta de 145,2 millones de dólares para el año fiscal 2023. Sin embargo, estos resultados financieros mostraron una mejora con respecto a la pérdida neta de 326 millones de dólares de 2022. Denali logró generar unos ingresos de 330,5 millones de dólares, que se atribuyeron principalmente a los ingresos reconocidos en virtud del Acuerdo de Colaboración de Biogen en el Programa LRRK2 para la Enfermedad de Parkinson. A pesar de la pérdida neta, la empresa todavía mantiene una posición estable con aproximadamente 1.030 millones de dólares en reservas de efectivo.

Denali Therapeutics es una empresa biofarmacéutica que desarrolla una cartera de candidatos terapéuticos que cruzan la barrera hematoencefálica (BHE) para tratar enfermedades neurodegenerativas y enfermedades de almacenamiento lisosomal. El año pasado, la empresa mostró una mayor inversión en I+D, con gastos que aumentaron a 423,9 millones de dólares para el año fiscal 2023.

 

Fuente: Pharmaceutical Technology